أصبح المقر الرئيسي لمستشفى كليفلاند كلينك، نظام الرعاية الصحية العالمي، أحد المراكز العالمية القليلة الحاصلة على ترخيص تقديم ثلاثة علاجات وراثية لمعالجة مرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا وذلك لتحسين جودة حياتهم وحصولهم على علاج وظيفي مناسب. وقال الدكتور ربيع حنا، أخصائي أمراض الدم والأورام، ومدير برنامج زراعة الدم ونخاع العظام في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال: تتسم هذه السبل العلاجية الجديدة بقابلية تحمل المرضى لها بشكل جيد، وقدرتها على إحداث تحول ملموس في حياتهم، كما تمكّنهم من التحرر من الآثار المنهكة لهذه الأمراض وطرق علاجها التقليدية مثل عمليات نقل الدم المتكررة التي تنطوي على مخاطر زيادة الحديد، وتلف الأعضاء. ويعد فقر الدم المنجلي والثلاسيميا أمراضاً وراثية ترتبط بمضاعفات تمتد طوال الحياة، وتتسبب بالإضرار بأعضاء الجسم والإصابة بأمراض تؤثر على جودة حياة المرضى، ما قد يؤدي في نهاية المطاف إلى قصر أعمارهم. وكان العلاج الوحيد المتوافر إلى الآن نقل الدم أو زرع النخاع، لكن العثور على متبرع مناسب كان صعباً، كما أن هذا العلاج يترافق بعدة تعقيدات بسبب إمكانية الإصابة بداء تفاعل الطُّعم حيال الثوي (GVHD) الناتج عن التفاعل المناعي بين المتبرع والمريض. وبالمقابل، تعمل العلاجات الجديدة عبر استخراج الخلايا الجذعية المنتجة للدم من المريض نفسه، ثم تعديل أو إضافة مورثات منتجة لخلايا دم حمراء طبيعية من الناحية الوظيفية، وإعادة زرعها في المريض، ما يلغي الحاجة إلى إيجاد متبرع مطابق، أو استخدام أدوية لتثبيط المناعة، ما يقلل بالتالي من خطر رفض الجسم للطعم المزروع وتجنب مضاعفات داء (GVHD). وسيعالج مستشفى كليفلاند كلينك الأطفال والراشدين باستخدام إحدى ثلاث طرق علاجية يتم خلالها إضافة أو استبدال المورثات المصابة في الخلايا الجذعية. وتقوم أحدث الطرق العلاجية، exagamglogene autotemcel [Casgevy]، بمعالجة فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا في الأطفال من عمر 12 عاماً فما فوق والراشدين. أما الأسلوبين العلاجيين الآخرين فهما: lovotibeglogene autotemcel [Lyfgenia]، المستخدم لعلاج المرضى من 12 عاماً فما فوق المصابين بفقر الدم المنجلي؛ وbetibeglogene autotemcel [Zynteglo]، المستخدم لعلاج الأطفال والراشدين المصابين بالثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم. وأضاف الدكتور حنا: أظهرت التجارب السريرية نجاحاً ملموساً لهذا العلاج الذي يُقدَّم إلى المرضى لمرة واحدة في حياتهم، مع معدلات شفاء وظيفي تزيد عن 90% بكثير وتتمثل بعدم الحاجة إلى نقل دم في مرضى الثلاسيميا أو البقاء دون ألم في مرضى فقر الدم المنجلي. ويجب على المرضى معرفة أن هذه الرحلة العلاجية مؤلفة من عدة مراحل، ولذلك فإن المراكز التي لديها الخبرة الشاملة والمتخصصة لتقديم العلاج اللازم قليلة. وسيقوم قسم خدمات المرضى الدوليين لدى كليفلاند كلينك بالإجابة عن استفسارات المرضى حول هذه السبل العلاجية. https://my.clevelandclinic.org/ar/patients/international