توصلت شركة سبارك ثيرابيوتيكس الى علاج طبى مذهل يعالج العمى من أول جلسة؛ وقالت انها ثمَّنَت علاجها الجيني الجديد بمبلغ 850 ألف دولار، وهو ما يجعله أغلى العقاقير المتاحة في السوق، ويفتح باب الجدل حول القدرة على تحمُّل تكاليف العلاجات الرائدة. وصرَّحَ جيف ماراتزو الرئيس التنفيذي لسبارك، لصحيفة ( The Financial Times ) البريطانية، ان الشركة ستتقاضى 425 ألف دولار على كل عين تُعالَج باستخدام لوكستورنا، وهو العلاج الذي أصبح مؤخراً أول علاجٍ جيني مصرحٍ به من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. ورغم وصول قيمة العلاج إلى 850 ألف دولار، فثمن لوكستورنا أقل من سعر المليون دولار الذي ألمحت له الشركة منذ بضعة أسابيع. وقال ماراتزو إن الشركة ترى أن قيمة مثل هذا العلاج تتخطَّى المليون دولار. وعلى عكس العقاقير التقليدية التي يستغرق تعاطيها شهوراً أو سنين للوصول إلى النتيجة النهائية، أُعِدَت هذه العلاجات الجينية لتكون بمثابة علاجٍ يُستَخدَم مرةً واحدةً لمعالجة المرض من مصدره، وإصلاح الحمض النووي المعطوب حتى يتمكَّن الجسم من علاج نفسه. ويتضمَّن علاج لوكستورنا من سبارك، على سبيل المثال، إدخال نسخة سليمة من جين مفقود مباشرةً إلى العين، حيث يقوم هذا الجين بتحفيز الجسم على إفراز بروتين حيوي في عملية الإبصار. وفي التجارب السريرية، نجح الدواء في إعادة الإبصار لبعض المرضى الذين يعانون من ضعف الإبصار الشديد.

نجح الباحثون في تحويل الخلايا العضلية العادية للقلب إلى خلايا متخصصة تسهم في تنظيم ضربات القلب وذلك بالاستعانة بأسلوب للعلاج الجيني، ويتوقعون أن يصبح بديلا لزرع أجهزة إلكترونية تقوم بهذه المهمة. شملت الدراسة التي أوردتها دورية ساينس للطب الوظيفي ونشرت نتائجها، أمس الأربعاء، حيوانات تجارب من الخنازير التي تعاني من حالة مرضية تتسم ببطء ضربات القلب.. ومن خلال حقن جين بشري في منطقة معينة من التركيب التشريحي للقلب تمكن الباحثون من إعادة برمجة خلايا عضلة القلب لتصبح نوعا من الخلايا التي تنبعث منها نبضات كهربية تعمل على تنظيم ضربات القلب. وحققت هذه العملية نفس نتيجة زرع منظم إلكتروني لضربات القلب يتولى إرسال نبضات إلى القلب في حالة حدوث بطء أو خلل في وظائفه. وقال إدواردو ماربان مدير معهد سيدارس - سايناي لعلاج أمراض القلب والمشرف على هذه الدراسة للصحفيين: "يبشر هذا التطور بعهد جديد في مجال العلاج الجيني تستخدم فيه الجينات لإصلاح خلل وظيفي غير أنه يقوم بالفعل بتحويل نوع من الخلايا إلى نوع آخر لعلاج الأمراض".