** إخضاع 4 أطفال للجرعات العلاجية والنتائج تتضح بين 6 أشهر وعامين ** قطر من الدول القليلة التي بدأت باستخدام هذا العلاج الجيني المبتكر بعد اعتماده ** العلاج يعتمد على حقنة وريدية مدتها ساعة مرة واحدة فقط كشف الدكتور عبد الله أمير –نائب رئيس قسم الاطفال في مستشفى حمد العام-، أنَّ هناك خطة لإدراج ضمور العضلات الشوكي الوراثي ضمن قائمة فحوصات الفحص ما قبل الزواج، فإذا ما تم تطبيق هذا الفحص بالامكان اكتشاف الوالدين الحاملين للمرض والعمل على تقليل نسب الإصابة، حيث تزيد معدلات الإصابة بين الأجنة لوالدين من الأقارب، وهذا لا ينفى الإصابة بين غير الأقرباء، إلا أنها في حالات الأقارب تتضاعف الإصابة. وأكدَّ الدكتور عبدالله أمير في هذا السياق أنَّ مؤسسة حمد الطبية قد نجحت في توفير علاج للمصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي الوراثي؛ حيث تم إخضاع 4 أطفال لجرعة العلاج من أصل 5 أطفال مصابين، حيث يستغرق البروتوكول العلاجي 4 ساعات من لحظة تجهيز الطفل إلى تلقيه الجرعة الوريدية لمدة ستين دقيقة لمرة واحدة مدى الحياة، مشيرا إلى أنَّ فعالية العلاج تبدأ مابين 6 أشهر وعامين، والذي يتبعه علاج وظائفي، وعلاج النطق والبلع لدى الطفل المعني، لافتا إلى أنَّ العلاج يفضل إعطاؤه للطفل قبل بلوغ العامين لفعالية أكبر، حيث إذا أخضع الطفل للجرعة بعد العامين لن تكون فعاليتها بذلك المستوى. استخدام العلاج وتعتبر دولة قطر من الدول القليلة التي بدأت باستخدام هذا العلاج الجيني المبتكر بعد اعتماده مؤخراً من قبل هيئة الغذاء والدواء الأمريكية ( FDA )، حيث تم منذ أيام بقسم العناية المركزة للأطفال بمستشفى حمد العام استخدام أول جرعة من العلاج الجيني المبتكر لعلاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي، وقد قام بحقن أول جرعة من العلاج الجيني المبتكر فريق ضم جملة من الأطباء الأكفاء. وأوضح الدكتور أمير في حديث لبرنامج تراحيب على قناة الريان، قائلا إنَّ ضمور العضلات الشوكي الوراثي هو علاج جيني مبتكر ظهر عالمياً لعلاج هذه الحالات من خلال حقن الطفل المريض بجرعة واحدة فقط من العلاج الجديد ومن ثم يستكمل بعدها برنامج العلاج المقرر لمثل هذه الحالات في مؤسسة حمد الطبية وفق بروتوكول علاج دولي متطور، وبذلك تكون دولة قطر هي الثانية التي تستخدم هذا العلاج الجيني المبتكر خارج أمريكا الشمالية مع الإشارة إلى أن تكلفة الجرعة الواحدة من هذا العلاج تبلغ 2.1 مليون دولار أمريكي بما يعادل 8 ملايين ريال قطري. تطور مشهود وأشار الدكتور أمير إلى أن استخدام هذا الدواء الجديد عقب مدة قصيرة لا تتعدى ستة شهور من اعتماده دولياً واستخدامه في الولايات المتحدة يعد تطوراً مشهوداً ضمن جهود مؤسسة حمد الطبية الرامية لتوفير أحدث العلاجات في العالم لمرضاها، ومواكبة التطورات العالمية في المجال الطبي والعلاجي، وقبل ظهور الدواء الجديد علاجاً كان يعد الأحدث وقتها لهذه الحالات حيث تصل تكلفة الجرعة الواحدة منه إلى نصف مليون ريال وكان يتم اعطاء كل مريض عددا من هذه الجرعات، ولكن مع ظهور العلاج الجيني الجديد المبتكر سعت حمد الطبية للاستفادة منه واستخدامه وذلك منذ ستة شهور حين تم اعتماده دوليًا للاستخدام وبيان تأثيره الفعال في تحسن حالة المرضى، ولم تتوان المؤسسة في توفير هذا العلاج الجيني المبتكر بالرغم من الارتفاع الكبير في سعره. وحول هذا العلاج الجيني المبتكر أوضح الدكتور قائلا يعتبر مرض ضمور العضلات الشوكي من الأمراض الوراثية وهو أحد أكثر أسباب وفاة الأطفال دون سن الثانية شيوعًا، ومن أعراضه ضعف وضمور في العضلات الحركية، وعضلات التنفس والبلع. ويمكن تجنب حدوث هذا المرض عن طريق الفحص الوراثي قبل الزواج وكذلك من خلال التشخيص الوراثي قبل الزرع من خلال تقنية أطفال الأنابيب وهذا في حالة وجود تاريخ مرضي في العائلة، حيث يعتمد هذا العلاج المتطور للغاية على إعطاء المُورث السليم خلال ناقلات الفيروس الخاص بضمور العضلات، من خلال حقن الطفل المريض عن طريق الوريد وذلك لمرة واحدة فقط، بحيث يعمل بعدها على تحسين استجابة الخلايا العصبية الحركية للطفل، ويتم تحديد جرعة العلاج على حسب وزن المريض. الرفاه الصحي وأشار الدكتور أمير إلى أنَّه قبل التوصل لهذا العلاج المتطور الذي من شأنه أن ينقذ حياة الكثير من الأطفال الذين كُتب عليهم أن يُلدوا بهذا المرض، كان الفريق يقف عاجزا أمامهم حيث ما كان من الفرق الطبية إلا ان تُوفر أجهزة التنفس الصناعي لتأثير المرض تدريجيا على عضلات الطفل الطرفية، ثم على عضلات الجهاز التنفسي وبالتالي يحتاج الطفل إلى أجهز تنفس مساعدة، إلى جانب أنبوب متصل بالمعدة لتغذية الطفل، لعدم قدرته على البلع، لذا مع توصل العلم إلى هذا العلاج وبالرغم من تكلفته العالية إلا أنَّ الأطباء وبالتنسيق مع وزارة الصحة العامة، سعوا إلى جلب هذا الدواء، لتكون دولة قطر هي ثاني دولة تمتلك هذا العلاج خارج أمريكا الشمالية، الأمر الذي يؤكد حرص القيادة الحكيمة على تأمين الرفاه الصحي لمواطنيها.

أحرزت دولة قطر تقدما كبيرا في علاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي الوراثي بعد أن بدأ في مستشفى حمد العام اليوم استخدام أحدث علاج جيني مبتكر ظهر عالميا لعلاج هذه الحالات. وتم في هذه العملية حقن طفل مريض بجرعة واحدة فقط من العلاج الجديد ومن ثم يستكمل بعدها برنامج العلاج المقرر لمثل هذه الحالات في مؤسسة حمد الطبية وفق بروتوكول علاج دولي متطور. وأصبحت دولة قطر بهذه الخطوة الدولة الثانية في العالم التي تستخدم هذا العلاج الجيني المبتكر خارج أمريكا الشمالية مع الإشارة إلى أن تكلفة الجرعة الواحدة من هذا العلاج تبلغ 2.1 مليون دولار أمريكي ولكنه يصرف مجانا للأطفال القطريين المرضى. وقال الدكتور عبد الله الأنصاري الرئيس الطبي بالوكالة في مؤسسة حمد الطبية إن استخدام هذا الدواء الجديد عقب مدة قصيرة لا تتعدى ستة شهور من اعتماده دوليا واستخدامه في الولايات المتحدة يعد تطورا مشهودا ضمن جهود مؤسسة حمد الرامية لتوفير أحدث العلاجات في العالم لمرضاها ومواكبة التطورات العالمية في المجال الطبي والعلاجي . وفي هذا الإطار نوه الدكتور الأنصاري بالدعم الكبير الذي تقدمه دولة قطر للخدمات الصحية ودعم مؤسسة حمد الطبية لتوفير هذا الدواء الذي يعد الأعلى سعرا في العالم لمعالجة المرضى. وأشار في تصريح صحفي إلى جهود مؤسسة حمد الطبية في رعاية ومعالجة مرضى ضمور العضلات الشوكي الوراثي حيث تم في الفترة الماضية وقبل ظهور الدواء الجديد استخدام علاج كان يعد الأحدث وقتها لهذه الحالات حيث تصل تكلفة الجرعة الواحدة منه إلى نصف مليون ريال وكان يتم إعطاء كل مريض عددا من هذه الجرعات ولكن مع ظهور العلاج الجيني الجديد المبتكر سعت حمد الطبية للاستفادة منه واستخدامه وذلك منذ ستة شهور حين تم اعتماده دوليا للاستخدام وبيان تأثيره الفعال في تحسن حالة المرضى. وأضاف أن مؤسسة حمد الطبية لم تتوان في توفير هذا العلاج الجيني المبتكر بالرغم من الارتفاع الكبير في سعره إذ تنظر المؤسسة إلى مصلحة المريض وتوفير أفضل علاج متاح له في المقام الأول وقبل أية اعتبارات أخرى . وأشاد بكوادر مؤسسة حمد الطبية وكافة الفرق الطبية والتمريضية والمساندة والإدارية التي لا تدخر جهدا في توفير أفضل وأحدث العلاجات لكافة المرضى في قطر، مؤكدا على استمرار المؤسسة في أن تكون سباقة دوما لتوفير أفضل رعاية صحية آمنة وحانية وفعالة لكافة المرضى . من جهته تحدث الدكتور توفيق بن عمران استشاري أول ورئيس قسم الأمراض الوراثية والتمثيل الغذائي بمؤسسة حمد الطبية عن مرض ضمور العضلات الشوكي الذي يعتبر من الأمراض الوراثية وهو أحد أكثر أسباب وفاة الأطفال دون سن الثانية ومن أعراضه ضعف وضمور في العضلات الحركية وعضلات التنفس والبلع حيث يمكن تجنب حدوث هذا المرض عن طريق الفحص الوراثي قبل الزواج وكذلك من خلال التشخيص الوراثي قبل الزرع من خلال تقنية أطفال الأنابيب وهذا في حالة وجود تاريخ مرضي في العائلة . وأشار إلى أن العلاج الجديد المتطور للغاية يعتمد على حقن الطفل المريض عن طريق الوريد وذلك لمرة واحدة فقط بحيث يعمل بعدها على تحسين استجابة الخلايا العصبية الحركية للطفل ويتم تحديد جرعة العلاج على حسب وزن المريض. ومن جانبه أكد الدكتور عبدالله الحوثي نائب رئيس قسم الأطفال في مستشفى حمد العام أن دولة قطر ومن خلال مؤسسة حمد الطبية تعد من الدول القليلة التي بدأت باستخدام هذا العلاج الجيني المبتكر بعد اعتماده مؤخرا من قبل هيئة الغذاء والدواء الأمريكية . ولفت إلى أن قسم العناية المركزة للأطفال بمستشفى حمد العام بدأ صباح اليوم باستخدام أول جرعة من العلاج الجيني المبتكر لعلاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي حيث تتم ملاحظة المريض في العناية المركزة لفترة محددة ومن ثم يتم استكمال برنامجه العلاجي المعتاد. ومن جهته قال الدكتور خالد الليثي استشاري ورئيس قسم العناية المركزة للأطفال بمستشفى حمد العام ومستشفى الوكرة إنه تم بنجاح اليوم إعطاء الجرعة اللازمة من العلاج الجيني الجديد لطفلين مريضين يعانيان من ضمور العضلات الشوكي الوراثي ويبلغ عمر الطفلين 18 شهرا و17 شهرا وكانا يتلقيان العلاج بشكل مستمر في مستشفى حمد العام في قسم العناية المركزة أو الأقسام الأخرى. وأوضح أنه قبل ظهور العلاج الجديد فائق التطور الذي أعطي لهما كان يتعين على الطفل المريض بضمور العضلات الشوكي الوراثي أخذ جرعات متكررة من الدواء في منطقة النخاع الشوكي على فترات معينة مدى الحياة ولذا تأتي أهمية العلاج الجديد من كونه أكثر فاعلية وأمانا وأقل إرهاقا على المريض . وأشار الدكتور الليثي إلى أنه سيتم في الفترة المقبلة إعطاء العلاج الجديد لثلاثة مرضى آخرين من الأطفال أعمارهم تقل عن عامين حيث يتم استخدامه عالميا فقط للمرضى في هذه الفئة العمرية ويتم إجراء فحص سريري كامل ومفصل للطفل في نفس يوم إعطائه الجرعة ويتم الحقن في ظروف آمنة تماما .