أصبح المقر الرئيسي لمستشفى كليفلاند كلينك، نظام الرعاية الصحية العالمي، أحد المراكز العالمية القليلة الحاصلة على ترخيص تقديم ثلاثة علاجات وراثية لمعالجة مرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا وذلك لتحسين جودة حياتهم وحصولهم على علاج وظيفي مناسب. وقال الدكتور ربيع حنا، أخصائي أمراض الدم والأورام، ومدير برنامج زراعة الدم ونخاع العظام في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال: تتسم هذه السبل العلاجية الجديدة بقابلية تحمل المرضى لها بشكل جيد، وقدرتها على إحداث تحول ملموس في حياتهم، كما تمكّنهم من التحرر من الآثار المنهكة لهذه الأمراض وطرق علاجها التقليدية مثل عمليات نقل الدم المتكررة التي تنطوي على مخاطر زيادة الحديد، وتلف الأعضاء. ويعد فقر الدم المنجلي والثلاسيميا أمراضاً وراثية ترتبط بمضاعفات تمتد طوال الحياة، وتتسبب بالإضرار بأعضاء الجسم والإصابة بأمراض تؤثر على جودة حياة المرضى، ما قد يؤدي في نهاية المطاف إلى قصر أعمارهم. وكان العلاج الوحيد المتوافر إلى الآن نقل الدم أو زرع النخاع، لكن العثور على متبرع مناسب كان صعباً، كما أن هذا العلاج يترافق بعدة تعقيدات بسبب إمكانية الإصابة بداء تفاعل الطُّعم حيال الثوي (GVHD) الناتج عن التفاعل المناعي بين المتبرع والمريض. وبالمقابل، تعمل العلاجات الجديدة عبر استخراج الخلايا الجذعية المنتجة للدم من المريض نفسه، ثم تعديل أو إضافة مورثات منتجة لخلايا دم حمراء طبيعية من الناحية الوظيفية، وإعادة زرعها في المريض، ما يلغي الحاجة إلى إيجاد متبرع مطابق، أو استخدام أدوية لتثبيط المناعة، ما يقلل بالتالي من خطر رفض الجسم للطعم المزروع وتجنب مضاعفات داء (GVHD). وسيعالج مستشفى كليفلاند كلينك الأطفال والراشدين باستخدام إحدى ثلاث طرق علاجية يتم خلالها إضافة أو استبدال المورثات المصابة في الخلايا الجذعية. وتقوم أحدث الطرق العلاجية، exagamglogene autotemcel [Casgevy]، بمعالجة فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا في الأطفال من عمر 12 عاماً فما فوق والراشدين. أما الأسلوبين العلاجيين الآخرين فهما: lovotibeglogene autotemcel [Lyfgenia]، المستخدم لعلاج المرضى من 12 عاماً فما فوق المصابين بفقر الدم المنجلي؛ وbetibeglogene autotemcel [Zynteglo]، المستخدم لعلاج الأطفال والراشدين المصابين بالثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم. وأضاف الدكتور حنا: أظهرت التجارب السريرية نجاحاً ملموساً لهذا العلاج الذي يُقدَّم إلى المرضى لمرة واحدة في حياتهم، مع معدلات شفاء وظيفي تزيد عن 90% بكثير وتتمثل بعدم الحاجة إلى نقل دم في مرضى الثلاسيميا أو البقاء دون ألم في مرضى فقر الدم المنجلي. ويجب على المرضى معرفة أن هذه الرحلة العلاجية مؤلفة من عدة مراحل، ولذلك فإن المراكز التي لديها الخبرة الشاملة والمتخصصة لتقديم العلاج اللازم قليلة. وسيقوم قسم خدمات المرضى الدوليين لدى كليفلاند كلينك بالإجابة عن استفسارات المرضى حول هذه السبل العلاجية. https://my.clevelandclinic.org/ar/patients/international

علاج جيني جديد لمرض أنيميا الخلايا المنجلية يُظهر نتائج واعدة بالتزامن مع احتفاء دولة قطر باليوم العالمي للتوعية بأنيميا الخلايا المنجلية في 19 يونيو، شارك باحثون من مستشفى كليفلاند كلينك (https://my.clevelandclinic.org/ar/patients/international) نظام الرعاية الصحية العالمي، نتائج إيجابية وواعدة للغاية من أوائل المرضى المشاركين في التجربة السريرية التي تهدف إلى تطوير علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي (أنيميا الخلايا المنجلية) . وتُعد دولة قطر من بين الدول التي ينتشر فيها مرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في الدم، ينتج عنه أعراض مؤلمة ومنهكة لا يوجد لها سوى القليل من العلاجات المعتمدة. وبالنسبة لمعظم الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، يمكن للأدوية تخفيف شدة المرض وعلاج الأعراض، ولكن متوسط العمر المتوقع لمريض الخلايا المنجلية هو منتصف الأربعينيات. وقدم الباحثون المشاركون في التجربة السريرية متعددة المراكز التي أطلق عليها اسم روبي – RUBY تحديثاً لمدى سلامة وفعالية جرعة واحدة من علاج EDIT-301، وهو علاج تجريبي لخلايا التحرير الجيني يُعطى لمرة واحدة ويعمل على تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لتصحيح الطفرة المسؤولة عن مرض فقر الدم المنجلي. وقال الدكتور ربيع حنا، مدير برنامج زراعة الدم ونخاع العظام لدى الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال ومحقق رئيسي في التجربة السريرية الجديدة: «تُعد العلاجات المبتكرة والجديدة، مثل العلاج الجيني الجديد الذي نعمل على تطويره، ضرورية للأشخاص الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي. وتمنحنا النتائج الأولية للتجربة السريرية التي أجرينها أملاً كبيراً بأن هذه التكنولوجيا الجديدة ستستمر في إظهار المزيد من التقدم في الوقت الذي نعمل فيه على إيجاد علاج وظيفي محتمل لهذا المرض الخطير الذي يهدد حياة المرضى». وتُعد هذه المرة الأولى التي يُستخدم فيها نوع جديد من تقنية تحرير الجينات CRISPR - المعروفة باسم CRISPR / CA12 لتحرير الخلايا البشرية في تجربة سريرية. وتمثل هذه التقنية أداة عالية الدقة لتعديل جينومات خلايا الدم الجذعية التي يمكنها تمكين جسم المريض من إنتاج خلايا دم قوية وصحية. وخضع المرضى الأربعة المشاركين في التجربة السريرية - اثنان منهم في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال – لعملية جمع خلاياهم الجذعية من أجل إجراء تعديل في الجينات قبل خضوعهم للعلاج الكيميائي للتخلص من النخاع العظمي المتبقي، وذلك لإتاحة المجال للخلايا المعدّلة والتي جرى ضخها لاحقاً في أجسامهم. وأظهرت البيانات والفحوصات التي أجريت للمرضى الأربعية المتلقين للعلاج وجود خلايا دم بيضاء جديدة لدى جميع المرضى الأربعة في غضون نحو أربعة أسابيع من إعطائهم العلاج دون تسجيل أي آثار جانبية شديدة. وسجّل المرضى أيضاً مستوى طبيعي للهيموجلوبين في الدم، وهو أهم مكون لخلايا الدم الحمراء التي تنقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. كما لم يسجل المرضى أيضاً أي نوبات ألم مرتبطة بمرض الخلايا المنجلية لمدة 11 شهراً وسبعة أشهر بعد العلاج. يُشار إلى أن آلاف المرضى من مختلف دول العالم يسافرون سنوياً إلى مستشفيات كليفلاند كلينك للحصول على خدمات الرعاية الصحية والعلاج لأمراض القلب والأعصاب والسرطان وغيرها من خدمات الرعاية الصحية المتخصصة. يُشار إلى أن آلاف المرضى من مختلف دول العالم يسافرون سنوياً إلى مستشفيات كليفلاند كلينك للحصول على خدمات الرعاية الصحية والعلاج لأمراض القلب والأعصاب والسرطان وغيرها من خدمات الرعاية الصحية المتخصصة. نبذة عنمستشفى كليفلاند كلينك للأطفال مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال جزء من منظومة كليفلاند كلينك للرعاية الصحية، وهو يقدّم رعاية طبية وجراحية وتأهيلية كاملة للرضع والأطفال والمراهقين. يشتمل المستشفى على 389 سريرًا موزعة على أربعة مستشفيات لرعاية الحالات الحادّة ومستشفى تخصصي واحد لعلاج ما بعد الحالات الحادّة. كذلك يقدّم خدمات طب الأطفال في أكثر من 50 موقعًا للعيادات الخارجية موزعة في أنحاء شمال شرق أوهايو. ويتعامل طاقم العمل، المكون من أكثر من 300 من أطباء الأطفال والمتخصصين العاملين بدوام كامل، مع 750,000 زيارة كل عام، ويقدّمون الرعاية الداخلية في المستشفى لـ 13,000 طفل سنويًا. مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال يُعدّ مركزًا طبيًا أكاديميًا غير ربحي متعدّد التخصصات، يجمع بين الرعاية السريرية والبحوث والتعليم، ويُصنّف المستشفى باستمرار ضمن أفضل مستشفيات الأطفال في تقرير يو إس نيوز آند ورلد ريبورت لأفضل المستشفيات. يمكن زيارة موقع الويبwww.clevelandclinic.org/childrensوصفحة فيسبوكwww.facebook.com/clevelandclinicchildrens. نبذة عن مستشفى كليفلاند كلينك كليفلاند كلينك هي مؤسسة طبية أكاديمية غير ربحية متعددة التخصصات، تجمع بين الرعاية الطبية وأنشطة البحوث والتعليم، وتتخذ من كليفلاند في ولاية أوهايو مقراً لها. تأسست كليفلاند كلينك في العام 1921 على أيدي أربعة أطباء مرموقين بهدف تزويد المرضى بخدمات رعاية متميزة ترتكز على مبادئ التعاون والتعاطف والابتكار، وقد نجحت في تحقيق العديد من الإنجازات الطبية المهمة، مثل مجازة الشريان التاجي وأول عملية زرع وجه في الولايات المتحدة. ويواصل تقرير يو إس نيوز آند ورلد ريبورت لأفضل المستشفيات في الولايات المتحدة تصنيف كليفلاند كلينك ضمن أفضل المستشفيات في الولايات المتحدة. يبلغ عدد موظفي كليفلاند كلينك 77,000 موظفًا في مختلف أنحاء العالم، منهم أكثر من5,658 من الأطباء والباحثين و19,000من الممرضين والممارسين المختصين المسجلين في 140 من التخصصات الطبية والتخصصات الدقيقة. وتتضمن شبكة مرافق كليفلاند كلينك الصحية المشتملة على 6,665سريراً، المبنى الرئيسي الواقع على مساحة 173 فداناً بالقرب من وسط مدينة كليفلاند، و22 مستشفى وأكثر من 275 مؤسسة للعيادات الخارجية، بينها مواقع في شمال شرق أوهايو وجنوب شرق فلوريدا ولاس فيغاس ونيفادا، بالإضافة إلى أخرى في العاصمة البريطانية لندن ومدينة تورونتو الكندية والعاصمة الإماراتية أبوظبي. وفي العام 2022، سجلت شبكة كليفلاند كلينك الصحية 12.8 مليون زيارة للعيادات الخارجية303,000 حالة دخول للمستشفى، علاوة على إجراء270,000عملية جراحية، وجاء المرضى من جميع الولايات الأميركية ومن أكثر من 185 دولة حول العالم. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة موقعنا الإلكتروني clevelandclinic.org أو newsroom.clevelandclinic.org أو متابعتنا عبر وسائل التواصل الاجتماعي twitter.com/ClevelandClinic

حقق علاج جيني رائد لمرض الخلية المنجلية، نتائج جيدة مع صبي فرنسي في الـ13 من عمره يعاني من مرض وراثي في الدم في دفعة لتكنولوجيا إصلاح الجينات المعيبة. وهذه أول حالة لمرض فقر الدم المنجلي "إس.سي.دي" تعالج بالتكنولوجيا التي تنتجها شركة بلوبيرد بيو التي تعرف باسم لنتيجلوبن بي.بي.305 التي تعتقد شركة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية أنها يمكن أن تكون علاجا لهذا المرض. ويحدث مرض فقر الدم المنجلي "إس.سي.دي" نتيجة تحور جيني يسفر عن خلل غير طبيعي في وظيفة خلايا الدم الحمراء. ويعاني المريض من فقر الدم وانسداد الأوعية الدموية وفي بعض الحالات الموت المبكر. والعلاج الجيني الذي تقدمه بلوبيرد يعالج هذه الحالة من خلال استخراج الخلايا الجذعية للدم ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب. وأظهرت النتائج التي عرضت خلال اجتماع للرابطة الأوروبية لعلم مبحث الدم في فيينا أن المريض الفرنسي ظل دون حاجة إلى عملية نقل دم حفاظا على حياته لأكثر من 3 أشهر وأن جسمه أنتج 45% مما يعرف بالهيموجلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال 6 أشهر.